תנסו לחיות עוד 10 שנים: האם גל תרופות ה - AI יצא בקרוב מהמעבדות למדפים?

לשרוד כדי לזכות ברפואת המחר

כולנו חולמים על חיי נצח, אבל כאלה שיתקיימו בבריאות מלאה וללא פשרות. כעת, החלום הזה מתחיל לקרום עור וגידים. גל התרופות הראשון המבוסס על בינה מלאכותית עושה היסטוריה, מגיע לשלבי בדיקות מתקדמים של ה-FDA (מינהל המזון והתרופות האמריקאי), ויוצא ממעבדות המחקר המסוגרות ישירות אל בתי המרקחת שלנו.

הפסימיים שבאנשי המקצוע בתחום צופים כי בעוד כעשור, גל תרופות חדשני למגוון מחלות ישנה את עולם הרפואה מקצה לקצה.

איך עשוי להראות העתיד?

דמיינו כדור פשוט שמעלים קרחת, טיפות קטנות המעלימות רגישות מסכנת חיים לבוטנים, או כפית נוזל שפשוט מעלימה גידולים סרטניים. לשם בדיוק העולם צועד, והמחקרים של השנה האחרונה הופכים את מה שנחשב למדע בדיוני לפני חמש שנים למציאות יומיומית.

העידן החדש של התאמת תרופות אישיות

בשנים הקרובות, תפקידו של הרוקח צפוי לעבור טרנספורמציה דרמטית ולחזור למקורות: רקיחת תרופה מותאמת אישית. לא נראה עוד שליפה אוטומטית של קופסאות גנריות מהמדפים ומכירה שלהן תחת ההנחה שהן מתאימות לכולם. עולם הבינה המלאכותית יודע כבר היום לייצר, בזמן אמת ועל בסיס ניתוח מעמיק של התיק הרפואי, התאמה מדויקת של כל תרופה לכל מטופל בעת הרכישה. התהליך יהיה דומה להכנת גוון צבע מדויק לקיר, שמתערבב מולכם בחנות לפי דרישה ספציפית.

סוף עידן ה"תרופה אחת לכולם"

ד"ר ג'יי לות'ר, המייסד והמנהל הרפואי של Lutanen Health, היטיב לתאר את הכשל ברפואה המסורתית במשפט מחץ אחד: "המטופל הממוצע פשוט לא קיים". מודל הרפואה המסורתי, שדוגל בגישת "מידה אחת מתאימה לכולם", נועד עבור אדם רגיל ותיאורטי, דבר שאינו משקף את המורכבות הביולוגית של המציאות. הדוגמה המובהקת ביותר לכך היא מחלת הסרטן – שם כללי המאגד תחתיו מגוון רחב של מחלות, אך נתפס בטעות בעיני הציבור כמחלה אחת ויחידה. אפילו בסוג ספציפי כמו סרטן השד, קיימים תתי-סוגים רבים, וכל אחד מהם מגיב שונה מאדם לאדם. שתי נשים יכולות לחלות באותו סוג של סרטן, אך המוטציות הגנטיות שמניעות אותו יהיו שונות לחלוטין.

מי תהיה ה-NVIDIA של עולם הרפואה?

כשמדברים על ה"אנבידיה" של עולם הפארמה, חשוב להבחין בין ספקיות התשתית הטכנולוגית לחברות הביוטק עצמן.

למעשה, NVIDIA עצמה היא שחקנית מפתח משמעותית גם בתחום זה בזכות BioNeMo – פלטפורמה ייעודית שפיתחה לאימון מודלים של בינה מלאכותית בתחום גילוי התרופות.
עם זאת, אם מחפשים את חברות ה-Bio-AI שמהוות את תשתית הליבה ובונות את "מערכת ההפעלה" של רפואת העתיד, העיניים נשואות למספר ענקיות מבטיחות:
Recursion Pharmaceuticals, שמשתמשת במודלי AI כדי לפענח מערכות יחסים ביולוגיות וזוכה להשקעות ענק (כולל מ-NVIDIA עצמה);
Insilico Medicine, שעשתה היסטוריה כשהכניסה את התרופה הראשונה שתוכננה כולה מקצה לקצה על ידי AI לשלב 2 בניסויים קליניים;
ו-Isomorphic Labs, חברת הבת של אלפאבית (גוגל) שנולדה מתוך הצלחת AlphaFold של דיפמיינד, ומייצרת פריצות דרך בחיזוי מבנה של חלבונים תוך שיתופי פעולה עם חברות הפארמה הגדולות בעולם.
חברות אלו לא מהמרות על תרופה בודדת, אלא מוכרות את ה"שבבים" הוירטואליים – הטכנולוגיה המאפשרת לחזות, לתכנן ולייצר תרופות בקצב שמעולם לא הכרנו.

להפוך את הסרטן מבלתי נראה לגלוי

גידול סרטני אינו סתם גוש של תאים; הוא מתקיים בתוך מערכת אקולוגית תאית מורכבת של תאים לא סרטניים, המכונה מיקרו-סביבת הגידול (TME). סביבה זו מדכאת באופן פעיל וערמומי את מערכת החיסון הטבעית של גוף האדם. למרבה המזל, מוטציות DNA בתאי סרטן מייצרות חלבונים פגומים הנקראים "ניאו-אנטיגנים", שפועלים כדגלים אדומים ומסייעים למערכת החיסון להבחין בין תא סרטני לרקמה בריאה. הבעיה היא שה-TME מתפתח כל הזמן ומסתיר את הדגלים הללו. כדי לפתור זאת, חברות כמו גוגל דיפמיינד ואוניברסיטת ייל פיתחו את "C2S-Scale" – מודל בינה מלאכותית בקוד פתוח בעל 27 מיליארד פרמטרים, שאומן לפרש התנהגות של תאים בודדים. המודל מסייע למצוא שילובי תרופות שמאלצים את תאי הסרטן לחשוף את הדגלים האדומים שלהם, והופכים גידולים "קרים" ובלתי נראים, לגידולים "חמים" שמערכת החיסון יכולה להשמיד.

תקווה חדשה לסרטן הלבלב

פריצת דרך היסטורית נרשמה לאחרונה בתחום האונקולוגיה כאשר ה-FDA העניק אישור רשמי לתרופה החדשנית daraxonrasib (שם מסחרי RASONQUE) של Revolution Medicines, המיועדת לטיפול בסרטן לבלב גרורתי. סרטן זה נחשב לאחת מהמוטציות המורכבות והקטלניות ביותר. במשך עשרות שנים חיפשו חוקרים מענה לחלבון RAS, שמתפקד כ"דוושת גז" ומאיץ חלוקת תאים סרטניים. התרופה החדשה מצליחה לחסום את המנגנון הזה ובכך בולמת את התפשטות הגידול. הנתונים דרמטיים: משך ההישרדות החציוני של מטופלים הוכפל לעומת טיפול כימותרפי סטנדרטי, וחצה את רף ה-13 חודשים.

המחיר של רפואת העתיד

לצד הבשורה הרפואית, קיים אתגר כלכלי אדיר. תרופות מותאמות אישית נמצאות בתחילת דרכן, ומחירן בהתאם. טיפול חודשי בתרופה חדשנית לסרטן הלבלב עשוי להגיע לכ-120אלף שקלים – סכום שאינו נגיש למרבית האוכלוסייה. עם זאת, התחזית האופטימית היא שעם הזמן, כניסתן של תרופות אלו לסל הבריאות והתחרות הגוברת בשוק יובילו לירידת מחירים דרסטית.

הזדמנויות השקעה והזווית הישראלית

האם חברות הפארמה המבוססות AI הן ה"אנבידיה" (NVIDIA) הבאה של שוק ההון? בחודשים האחרונים זינקו מניות הביוטק בעשרות אחוזים. עם זאת, השקעה בתחום היא ספקולטיבית ומסוכנת; אישור או דחייה של ה-FDA יכולים לרסק או להזניק מניה ביום אחד. בישראל, חברת טבע – ספינת הדגל של התעשייה המקומית – אמנם טרם נתפסת כמובילה אבסולוטית בייצור תרופות מבוססות AI, אך החדשנות הישראלית, ההון האנושי והאקו-סיסטם המפותח צפויים לשנות את פני החברה בקרוב. מעקב אחר ההתפתחויות בארגוני הבינה המלאכותית בישראל ובחברות המקומיות צפוי להיות מרתק ורווחי בשנים הקרובות.

אחוזי כישלון ורגולציה: המכשולים בדרך אל המדף

חשוב להישאר עם רגליים על הקרקע: מודל AI מוצלח במחשב (In Silico) לא תמיד מבטיח הצלחה בגוף האדם (In Vivo). אחוזי הכישלון בניסויים קליניים של תרופות שתוכננו על ידי בינה מלאכותית עדיין גבוהים מאוד בשלבים 2 ו-3, שלבים בהם נבדקת רעילות ארוכת טווח ויעילות קלינית רחבה. הבינה המלאכותית מקצרת את שלב ה"גילוי" באופן דרמטי, אך המסוכה הרגולטורית והביולוגית נותרת קשוחה, ומחייבת אותנו להתייחס להשקעות בתחום כספקולטיביות, מורכבות, ודורשות סבלנות רבה.

דעה אישית

תחום הרפואה האישית הגיע לרגע בו ניתן להאמין בו יותר מתמיד. הטכנולוגיה, הידע והמידע כבר קיימים וזמינים בעולם, והכסף הגדול דוחף את התחום קדימה.

על אף זאת, מדובר בתחום מתפתח, העוסק בחיי אדם, והבטיחות וההטמעה של תרופות הינן תהליך ארוך, מורכב ומסוכן.

לכן, יש מקום לאופטימיות רבה, אך נדרשת סבלנות של כעשור עד שהטכנולוגיה תשלף במחיר שווה לכל נפש מהמדפים בבתי המרקחת.